ROMA – Un farmaco che ritarda la progressione di malattia in persone giovani che hanno un tumore al pancreas metastatico e che permette di ritardare la chemio. L’Aifa ha detto no alla rimborsabilità di questo farmaco, nonostante gli oncologi lo usassero con risultati importanti e tangibili sulla vita delle persone. Si chiama olaparib e veniva somministrato a pazienti, uomini e donne, con età media di 57 anni con mutazione genetica BRCA.
Qual è il valore di questo farmaco?
“Non è semplice definire cosa intendiamo per ‘valore’ di un farmaco. Ritardare la progressione della malattia, con tutti i sintomi ad essa correlati, e la necessità di utilizzare la chemio, con la relativa tossicità, è, a mio parere, ‘un valore’ sufficiente per giustificare l’uso del farmaco in questa malattia, anche in assenza di prolungamento della vita. Occorre comunque considerare che un sottogruppo di pazienti ha avuto un beneficio anche sul prolungamento della quantità di vita poiché senza olaparib sarebbero morte il 16 % in più di persone in 3 anni. Questo beneficio, già importante di per sé, potrebbe perfino essere sottostimato perché il 29% dei pazienti trattati con placebo ha comunque ricevuto olaparib o un farmaco simile in un tempo successivo, mascherando almeno in parte il vantaggio reale”. Sono parole di Michele Reni, Direttore del programma strategico di coordinamento clinico del pancreas Center del San Raffaele e referente dell’attività ambulatoriale focalizzata al trattamento dei tumori del pancreas, che con la Dire ha condiviso le proprie riflessioni sulla notizia della non rimborsabilità del farmaco olaparib per i pazienti mutati BRCA con cancro al pancreas metastatico come terapia di mantenimento dopo la chemioterapia.
Uno stop arrivato per beffarda coincidenza proprio nella Giornata mondiale del pancreas, il 18 novembre. “Aifa ha interpretato il concetto di valore come aumento della sopravvivenza, per me e per gli oncologi che si occupano di tumori del pancreas valore è il fatto che un paziente possa ritardare la progressione della malattia e l’uso di una chemioterapia tossica. L’Associazione italiana studi pancreas (AISP) e la Federazione Italiana per la ricerca sulle malattie del pancreas (FIMP) stanno studiando una iniziativa comune per chiedere ad AIFA un’ulteriore riflessione su questo argomento “, ha detto.
“Come oncologi- ha spiegato Reni- stiamo utilizzando da due anni il farmaco nel programma per uso compassionevole che, dopo lo studio randomizzato di fase III, l’azienda, in attesa dell’approvazione dell’autorità regolatrice (Aifa in questo caso), ha messo a disposizione gratuitamente. Quindi chi ha iniziato la terapia nel progetto potrà continuare a riceverlo, mentre per i nuovi non sarà possibile, a meno di ripensamenti dell’autorità regolatoria”, ha ammesso rammaricato.
L’oncologo del San Raffaele ha parlato di “forte interesse da parte della comunità oncologica” rispetto agli effetti dell’olaparib, riferendosi anche alle Linee guida AIOM che lo prevedono e che sono state scritte e revisionate da 12 oncologi esperti di tumore pancreatico oltre che dai metodologi del Mario Negri di Milano e pubblicate pochi giorni fa e accreditate presso l’Istituto superiore di sanità. Siamo di fronte, a quanto pare, a un bel corto circuito tra comunità scientifica e autorità regolatrice.
“La convinzione che il farmaco abbia un valore è testimoniata anche dal fatto che, nonostante questi pazienti siano rari” ha ricordato Reni, “in Italia negli ultimi due anni sono stati circa 80 quelli trattati con olaparib in circa 40 oncologie diverse”, mentre lo studio randomizzato internazionale di fase III ‘Polo’ ha coinvolto oltre 100 centri che hanno impiegato 4 anni “per coinvolgere 92 pazienti che hanno avuto olaparib e 62 placebo nel braccio di controllo”, ha spiegato l’oncologo. “Dolore, perdita di peso, ascite ovvero liquido nella pancia, insufficienza del fegato, o tutti gli effetti da chemio la cui tossicità per i mutati BRCA è ancor più rischiosa” sono i sintomi che i pazienti hanno se la malattia avanza, ha descritto Reni. “Un’ulteriore preoccupazione è che la mancanza della disponibilità del farmaco possa interferire nel processo di crescita culturale e di presa di coscienza da parte della comunità oncologica della rilevanza dello screening per il gene BRCA con la conseguenza di una ridotta capacità di scegliere i chemioterapici più adeguati per chi ha la mutazione e di non individuare i loro familiari portatori della stessa mutazione e quindi a rischio maggiore di sviluppare tumori della mammella, della prostata, dell’ovaio e del pancreas. Auspico- ha concluso l’esperto- che ci sia spazio per approfondire la riflessione su un argomento così delicato”. Un’opportunità, quella di olaparib, che al momento i nuovi giovani pazienti colpiti da questa grave patologia non potrannno avere, a meno che AIFA non ci ripensi.
CANCRO PANCREAS E OLAPARIB, aBRCAdabra: “DECISIONE AIFA OPPOSTA A BISOGNI PAZIENTI”
“Togliere questa unica speranza per chi è aggrappato alla vita vuol dire andare in direzione opposta ai bisogni di salute dei pazienti. Formuleremo una risposta di advocacy e parte scientifica con AIOM e Codice Viola, l’associazione dei malati di cancro al pancreas. L’Italia esce con un tempismo offensivo e una posizione incomprensibile”. È un giudizio severo e un impegno concreto e già sul campo quello che la presidente dell’associazione aBRCAdabra, prima onlus nata per i portatori delle mutazioni oncogenetiche BRCA, Ornella Campanella, riferisce alla Dire in merito alla decisione di Aifa di non rimborsare l’olaparib ai pazienti con cancro al pancreas metastatico.
“È veramente un dispiacere, una battuta d’arresto laddove si vedeva finalmente un farmaco che agiva sulla qualità vita di questi pazienti, anche se per un periodo limitato. Si sa che quando si iniziano ad avere risultati positivi si apre la porta ad averne di migliori e soprattutto alla speranza”. È il commento rammaricato che Alberta Ferrari, chirurga senologa del San Matteo di Pavia ed esperta sulle mutazioni BRCA, come referente scientifica dell’associazione, ha riferito alla Dire. Ferrari si è detta preoccupata proprio a seguito di cosa comporterà lo stop di Aifa per i nuovi pazienti che non potranno avvalersi di questo farmaco, come spiegato nel recente congresso a Pavia in cui si è parlato dei principali tumori BRCA correlati: seno, ovaio, prostata e pancreas.
“Ho sentito commentare molto questa decisione da parte dei pazienti- ha spiegato l’esperta- le persone erano molto preoccupate per questa chiusura sopraggiunta proprio nella Giornata mondiale di sensibilizzazione su continua a leggere sul sito di riferimento